新湖南客戶端12月26日訊（全媒體記者 鄧桂明 通訊員 姚碧娟）近日，源品細(xì)胞生物科技集團(tuán)有限公司（以下簡稱“源品生物”）自主研發(fā)的 “人羊膜間充質(zhì)干細(xì)胞注射液（適應(yīng)癥：中重度急性呼吸窘迫綜合征）”藥物臨床試驗(yàn)申請通過默示許可，獲得國家藥品監(jiān)督管理局IND（新藥臨床試驗(yàn)申請）批件，這是全球唯一一款以人羊膜組織為來源的間充質(zhì)干細(xì)胞創(chuàng)新藥物，填補(bǔ)了湖南省干細(xì)胞1類新藥臨床的空白。

（顯微鏡下的間充質(zhì) 干細(xì)胞。 源品生物 供圖）

羊膜間充質(zhì)干細(xì)胞屬于間充質(zhì)干細(xì)胞的一種，源自新生兒胎盤羊膜組織中的纖維細(xì)胞層，經(jīng)過體外的分離擴(kuò)增制備成干細(xì)胞制劑。區(qū)別于傳統(tǒng)的新鮮制劑，該劑型是一種“現(xiàn)貨型”（凍后隨用隨?。┑募?xì)胞產(chǎn)品，復(fù)蘇后無須洗滌即可用于靜脈輸注，更便于臨床應(yīng)用。

（裝在瓶子內(nèi)的各種干細(xì)胞來源組織 。 鄧桂明 攝）

“此款藥物適應(yīng)的急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）是一種危及生命的呼吸急危重癥，表現(xiàn)為急性、彌漫性、炎癥性肺損傷，通常由肺部感染、創(chuàng)傷、輸血、燒傷、誤吸或休克等危險(xiǎn)因素誘發(fā)，引起彌漫性肺泡損傷，最終導(dǎo)致急性低氧性呼吸功能不全或衰竭?！敝心洗髮W(xué)湘雅三醫(yī)院呼吸與危重癥醫(yī)學(xué)科副主任劉純介紹，由于缺乏特效藥物，ARDS常規(guī)治療策略主要有原發(fā)病治療、呼吸支持治療（包括無創(chuàng)正壓通氣、俯臥位通氣、體外膜肺氧合等）和藥物治療（包括抗炎治療、抗凝及纖溶激活治療等），目前，急性呼吸窘迫綜合征最重要的治療方法仍是支持性治療，沒有足夠有效的藥物治療來降低ARDS的死亡率。由此可見，開發(fā)治療ARDS安全、有效的新型藥物十分必要且意義重大。

2020年新冠疫情期間，全國開展間充質(zhì)干細(xì)胞治療新冠引起的ARDS共計(jì)200多例，取得了良好的臨床療效，2021年還發(fā)布了相關(guān)專家共識。

2020年源品生物“間充質(zhì)干細(xì)胞治療新型冠狀病毒肺炎關(guān)鍵技術(shù)攻關(guān)與臨床應(yīng)用示范”通過湖南省科技廳抗擊新冠肺炎疫情應(yīng)急專項(xiàng)首批立項(xiàng)。在聯(lián)合醫(yī)療團(tuán)隊(duì)開展干細(xì)胞治療臨床研究期間，源品生物先后向湖北疫情重災(zāi)區(qū)提供51份間充質(zhì)干細(xì)胞制劑，成功挽救了19例重癥或危重癥患者的生命，臨床總有效率近80%。

（源品生物工作人員研發(fā)。 源品生物 供圖）

截至目前，全球經(jīng)批準(zhǔn)上市的干細(xì)胞治療產(chǎn)品近20款，絕大部分為間充質(zhì)干細(xì)胞。國內(nèi)干細(xì)胞治療產(chǎn)品目前共135個(gè)IND申請獲得CDE受理，104個(gè)獲得臨床批件，這些藥物80%以上為間充質(zhì)干細(xì)胞，主要來自于臍帶、脂肪和骨髓等組織，而源品生物本次獲批臨床的間充質(zhì)干細(xì)胞是以胎盤羊膜組織為來源，是全球第一款獲得藥物臨床批件的羊膜間充質(zhì)干細(xì)胞。

“這是因?yàn)榍捌谘芯恐?，我們通過對臍帶、羊膜、絨毛膜和脂肪組織來源間充質(zhì)干細(xì)胞進(jìn)行單細(xì)胞轉(zhuǎn)錄組測序，結(jié)果顯示不同組織來源間充質(zhì)干細(xì)胞具有不同的轉(zhuǎn)錄組圖譜，其中羊膜間充質(zhì)干細(xì)胞更加利于呼吸功能障礙、卵巢損傷等疾病的治療。細(xì)胞因子芯片研究結(jié)果同樣顯示，羊膜間充質(zhì)干細(xì)胞可分泌相對更高水平與組織修復(fù)及炎癥調(diào)節(jié)相關(guān)的細(xì)胞因子組合，提示其在治療ARDS時(shí)更具優(yōu)勢?！痹雌飞镅邪l(fā)事業(yè)部總經(jīng)理鄭春兵博士告訴記者，比如通過緩解炎癥環(huán)境下肺泡巨噬細(xì)胞和肺泡上皮細(xì)胞的損傷并調(diào)節(jié)其炎癥因子表達(dá)水平，降低肺組織炎癥反應(yīng)，促進(jìn)肺組織修復(fù)和功能維持；通過分泌抗炎因子調(diào)控淋巴細(xì)胞的亞群，抑制肺組織炎癥，減少肺損傷；通過分泌生長因子重建改善肺組織營養(yǎng)供給，促進(jìn)肺組織的修復(fù)重建等等。

源品生物首席技術(shù)官薛志剛教授表示，干細(xì)胞治療為ARDS患者帶來了希望，這種新型治療方法在源品生物前期的科研攻關(guān)中已經(jīng)取得良好的臨床療效驗(yàn)證。近年來，干細(xì)胞也被廣泛應(yīng)用于肺部疾病的治療，比如新冠治療后的肺纖維化，以及與長期吸煙相關(guān)的慢阻肺等，并且也取得了非常好的臨床效果。源品生物現(xiàn)已建立細(xì)胞藥物研發(fā)相關(guān)藥學(xué)研究、非臨床研究、臨床研究和注冊申報(bào)完整研發(fā)體系，將持續(xù)高質(zhì)量地推動細(xì)胞產(chǎn)品的研發(fā)、轉(zhuǎn)化及產(chǎn)業(yè)化。

“從獲得IND批件到新藥上市，大概需要3到5年時(shí)間。我們會與多家醫(yī)療機(jī)構(gòu)合作，在取得患者知情同意后盡快推進(jìn)臨床試驗(yàn)，爭取早日研發(fā)成功，造福更多患者?！毖χ緞?cè)缡钦f。

責(zé)編：劉茜

一審：鄧桂明

二審：盧小偉

三審：魯紅

來源：新湖南客戶端